從病人援助到臨床洞察: 探索真實世界數據在醫藥開發與病人照護中的應用與挑戰

在當今的醫療環境中,病人支持計畫(Patient Assistance Programs,PAP)扮演著關鍵角色,它不僅協助病人獲得昂貴的醫療用藥,還為臨床實踐和藥物開發提供了寶貴的真實世界數據(Real World Data,RWD)。這些數據補充了傳統臨床試驗的資訊,使得治療方法能夠更加個人化和精確。

病人支持計畫:減輕經濟負擔並提升治療效果的數據分析

       首先,病人支持計畫的核心目的是解決病人在獲得高價藥物上的經濟負擔。透過這些計劃,醫療提供者能夠收集大量關於治療效果、不良事件及患者特性的數據。這些資訊不僅增進了對藥物作用的了解,還有助於醫院為病人制定更加有效的治療方案。

例如,PatientsForce Data Science Lab 團隊利用其在數據分析方面的專業知識並結合對製藥行業趨勢的理解,以最大限度提升 PAP 的價值。他們利用 PAP 服務的數據分析標靶治療臨床變化,包括病人的治療時間(Duration of Treatment,DOT)和病人的購藥行為改變,進而觀察整體病人支付能力下滑的市場現象,這有助於方案的優化與調整方向。

 

真實世界數據的挑戰:控制偏差與保障數據安全

       然而,真實世界數據的使用也存在一定的局限。相比於精心設計的臨床試驗,真實世界數據通常缺少足夠的控制和隨機性,這可能會引入偏差和混淆因素,從而限制其在確定因果關係上的能力。此外,由於數據收集和處理方式的不一致,也可能影響數據的品質和可靠性。

       在倫理和監管方面,這些挑戰同樣不容忽視。病人支持計畫涉及大量敏感的個人健康信息,其收集和使用必須嚴格遵守倫理標準和法規要求,以保障患者的隱私和數據安全。這要求醫院和藥廠建立透明的數據處理機制,並確保患者的知情同意。

 

病人支持計畫的進化:從經濟援助到全面照護

       面對這些挑戰,醫院可以建立專案來系統化地收集和分析來自病人支持計畫(PAP)的數據。透過病人支持管理公司與製藥公司的合作,一方面可以降低製藥公司對醫療診斷的介入影響,同時擴大數據收集的範圍和深度,增強對藥物治療效果和安全性的監控能力。此外,醫院和病人支持管理公司應該制定明確的政策,規範數據的倫理收集和使用,以維護病人信任並符合相關法規。

       隨著時代發展,病人支持計畫已從療程啟動、財務支持發展為更全面的服務組合(Patients Support Program,PSP),包含但不限於個案陪診治療、疾病與治療衛教、生活指導。當病人進入治療旅程,PSP 更強化病人護理照護的品質與效益。同時,相關利害關係人希望了解該治療在現實世界中的有效性與安全性,以便清楚定義治療的價值。

       因此,PatientsForce Data Science Lab 團隊,除了監測各疾病類型的病人依從性與治療週期變化,並結合臺灣健保事前審查專家知識,同時擴大針對區域性病人治療週期的合理性分析等,強化內部和外部關係人就 PSP 和治療對整體照護結果的價值。

 

保障隱私與提升護理質量:病人支持計畫的雙重使命

       然而,病人支持計畫(PSP)的可靠資料分析前提是隱私和資料機密性問題。因此,PatientsForce 可以提供有關如何確保資料收集不損害患者或醫護端隱私的方案。於Data Science Lab僅存取去識別化的病人資料,並從 PSP 資料庫安全傳輸到安全的資料分析端,這樣即可在實現數據分析的同時保障病人機密性。

       病人支持計畫不僅是解決病人經濟負擔的有效工具,更是醫學研究和臨床實踐中不可或缺的資源。通過對真實世界數據的科學分析和應用,我們可以大幅改善患者護理質量,推動個性化醫療的發展。然而,為了確保這些資源得到有效和負責任的使用,必須解決伴隨而來的倫理和實踐挑戰。

 

─ PatientsForce Lead, April Li 李郁涵