風險治理下的病患扶助計畫（PSP）藥物安全監控議題
在當今的製藥與生技領域，病患扶助計畫（PSPs）已成為一項不可或缺的工具。PSPs計畫旨在改善病患對創新療法的可及性與用藥依從性（Adherence)，最終目前在於提升臨床治療結果。對許多公司而言，一個健全的PSP不再是「加分項目」，而是一種市場可近性的必要，特別是在治療複雜且昂貴的罕見疾病與癌症用藥領域，但讓原本應支援的藥物安全監控體系變得更加複雜。
從法規角度來看，核心問題在於如何分類透過PSPs收集到的不良反應（AE）報告。傳統的藥物監視（PV）建立在兩種主要報告類型上：一種是「自發性（或非主動收集）」報告，通常是意料之外的，並被假設與藥品有因果關係；另一種是「主動收集」報告，透過有組織的系統（如臨床試驗、病患登記或上市後研究）所收集（例如RMP）。前者帶來沉重的法規負擔，常需立即向主管機關提交報告，後者雖然也受嚴格規範，但因收集方式已知且有系統，故被區分對待。
然而，PSPs模糊了這條界線。它們不是臨床試驗，但其數據收集也非完全「自發」。當病患與照護者與計畫人員互動時，無論是尋求財務支援、用藥提醒或物流支援，常會自願提及副作用或健康問題。這可能意外地觸發一連串的PV 法規義務及大量非預期性的資訊，這使得PSPs的管理，在合規收集與報告不良反應所需的專業訓練與程序嚴謹性成為挑戰。
如果主管機關將來自PSPs的不良反應報告視為自發性報告，公司必須在有限的資訊下迅速應對，並可能需要提交大量快速報告。這不僅消耗大量資源，也可能產生許多「雜訊」，讓法規申報文件變得混亂。反之，如果公司在未建立嚴謹可稽核的PV管理系統，將這些數據視為主動收集，則可能面臨法規審查上的問題。例如，歐洲藥品管理局（EMA）的GVP Module VI雖承認管理良好的PSPs所產生的數據可視為主動收集，但對「管理良好」的定義缺乏具體指引，使企業在全球各地不同的法規詮釋中執行上屢遭困難。
新思維的需求：風險管理與特殊目的PSP
隨著PSPs日益普及，特別是用於高風險或新穎療法時，需要思考一種超越傳統藥物監控的新典範。對於在美國設有「藥品風險評估和緩解策略」（簡稱REMS）或在歐盟有類似風險最小化措施的產品而言，PSPs不再只是市場准入工具；它們是產品安全管理計畫不可或缺的一部分。這對基因療法、細胞療法等先進療法來說尤其如此，因為它們需要強制性的長期追蹤與特定安全監控。在這些情況下，PSPs實際上成為了一個強制性、受管理的病患族群，一個臨床上的登記資料庫，這對產品的生命週期管理至關重要。因此，藥物安全監控團隊必須從一開始就整合進PSPs的設計中。
首先，將藥物安全監控專業知識納入PSPs的設計與運作。這意味著讓PV專業人士、PSPs及醫療團隊合作，共同面對病患的用藥管理腳本、訓練管理人員何謂不良反應，並建立清晰無誤的報告路徑。與第三方委外PSPs廠商的合約條款也至關重要，需明確規定他們在不良反應收集上的角色與責任，確保他們達到與內部團隊相同的嚴格標準。
其次，公司必須善用科技來簡化流程。數位醫療工具與以病患為中心的平台興起，為建立更系統化、更合規的數據收集提供了契機。例如，一個能以結構化方式引導病患報告不良反應的數位平台，附帶清晰的免責聲明與既定的報告協議，可將這些報告從「未預期」的灰色地帶轉向更可預期的「主動收集」類別。這不僅能提升合規性，也能產出更高品質、更具價值的真實世界數據（RWD），用於風險效益評估與上市後研究。
最後，也許是最重要的一點，法規思維及PV的管理文化也需要改變。藥物監視部門可以提供更清晰、更統一的全球性指引，明確何謂合規的PSPs數據收集系統。這將減輕目前在應對PSPs遇到的內外部工作負擔，並能專注於真正重要的事：產生高品質的安全數據來保護病患。管理目標應超越對「主動收集」與「自發性」的僵化詮釋，轉而專注於所收集數據的品質與完整性，無論其來源為何。透過產業與監管機構的新管理思維，才能確保PSPs在繼續發揮其病患照護重要角色的同時，也能強化而非削弱藥物安全的初衷。
