基因療法動輒三千萬，誰付得起？
藥廠、保險公司與醫療體系的三種「新付法」正悄悄改變醫療未來
一種治一次就能終身改善的基因療法，價格卻高達 3,000 萬到 1 億台幣。
這不是科幻，而是美國正在面對的真實情況。
高價療法讓許多罕病家庭看見希望，但也讓保險公司與醫療體系面臨史無前例的財務壓力。
「一次付清太貴，但不付又不行。」
這是目前所有醫療支付方共同的困境。
最近三年，美國出現三種創新的「新付法」，讓高價醫療變得「有可能負擔」。
包括：
1️⃣ 保固式付法（保證療效）
2️⃣ 訂閱制付法（像訂 Netflix 一樣）
3️⃣ 成效退款制（沒效就退錢）
這些做法正在重塑醫療市場，也被視為未來台灣可能會面對的新趨勢與機會。
一、Pfizer 的「療效保固」：
案例研究：Pfizer (Beqvez)
Pfizer 針對 B 型血友病的基因療法 Beqvez 定價高達 350 萬美元，其上市過程凸顯了美國市場的一個結構性障礙：醫療補助計畫（Medicaid）的「最佳價格」（Best Price）條款。傳統上，若藥廠因療法失敗而直接向商業保險退款，該「較低的淨價」可能會重置所有 Medicaid 計畫的法定回扣底線，進而對藥廠造成毀滅性的財務打擊。
為了規避此一風險，Pfizer 實施了透過第三方保險運作的「保固模式」（Warranty Model）。
運作機制：
Pfizer 並非與支付方簽訂直接退款合約，而是將「療效保固」嵌入療法的成本中。若療法在特定時間內未能展現預期療效或持久性，退款將由第三方保險公司支付，而非直接來自 Pfizer。
策略優勢：
- 法規防護： 透過將風險外部化，Pfizer 成功將退款與藥物單位價格脫鉤，從而保護了 Medicaid 的最佳價格基準。
- 支付方保障： 支付方往往不願為可能無效的療法預付 350 萬美元。此保固模式有效地將變動的臨床風險轉化為固定的、受保險保障的資產。
- 市場區隔： 在競爭激烈的 B 型血友病市場，此保固條款向市場釋放了對產品療效充滿信心的強烈訊號。
二、Cigna Evernorth 的「訂閱制」：
案例研究：Cigna Evernorth (Embarc Benefit Protection)
當藥廠關注單位價格時，支付方特別是自保企業雇主（Self-insured Employers）擔憂「雷擊風險」(thunder risk)。單一位員工需要數百萬美元的基因療法，便足以讓中小型企業的健保計畫破產。Cigna 旗下的 Evernorth 透過「Embarc 支持保護計畫」解決了此問題，這是一種典型的訂閱制模式。
運作機制：
Embarc 採取「每人每月」（PMPM）的人頭費模式運作。雇主與健保計畫支付可預測的月費加入網絡。作為交換，若受益人需要涵蓋範圍內的基因療法（如 Zolgensma 或 Luxturna），費用將由 Embarc 計畫全額吸收。
臨床與財務 ROI：
- 患者零自付額（Zero Out-of-Pocket）： 此病人支持計畫的核心在於消除患者的財務毒性。透過移除自付額障礙，確保財務因素不會延誤治療，從而優化臨床預後。
- 預算平滑化： 對於財務長（CFO）與人資福利經理而言，這將波動劇烈、災難性的資本支出（CapEx）風險，轉化為可預測的營運支出（OpEx）。
- 提升可近性： 當支付方（Embarc）已在精算層面解決了費用問題，醫師在進行事前審查（Prior Authorization）時將遭遇較少阻力，從而簡化了病人從診斷到接受輸注的旅程。
三、Bluebird Bio：
案例研究：Bluebird Bio (Zynteglo)
Bluebird Bio 的 Zynteglo（針對 β-地中海貧血的基因療法）定價 280 萬美元，面臨獨特的挑戰。該療法的臨床目標是讓患者「脫離輸血依賴」。考量到患者終身輸血與排鐵治療的成本可能超過 600 萬美元，該藥物具備成本效益——但前提是必須「永久有效」。
Bluebird Bio 推出了一項高賭注的「成效導向退款模式」（Outcome-Based Refund Model）。
運作機制：
該公司與支付方簽訂合約，承諾若患者在接受輸注後的兩年內未能維持脫離輸血的狀態，Bluebird Bio 將退還高達 80% 的治療費用。
策略意涵：
- 量化的信心： 每位患者承擔 224 萬美元（280 萬的 80%）的風險，是藥廠對臨床療效最有力的行銷訊號。它彌合了臨床試驗數據與真實世界證據（RWE）之間的信任落差。
- 支付方的 ROI： 此模式直接解決了保險公司「付錢後祈禱有效」的焦慮。它將藥廠的財務誘因與醫師及患者的臨床目標緊密對齊。
- 數據基礎建設： 為了執行此模式，必須建立強大的病人登錄與監測系統來追蹤輸血事件。這迫使醫療提供者、支付方與藥廠進行更緊密的整合，將單次藥物銷售轉化為長期的病人管理生態系。
三種模式背後的共同趨勢：
「醫療效果」與「金流設計」已綁在一起**
在基因療法時代，臨床價值與財務機制已經分不開。
這代表：
- 未來藥品上市，需要同步設計金流模式
- 醫院要能追蹤療效
- 要有適合償付的病人資料庫與數位化追蹤
- 支付方需要新的核銷、審查與精算工具
如果沒有這些基礎建設，再好的療法也可能「治得了病，卻無法被支付」。
PatientsForce 在台灣推出多種醫藥財務新支付模式，從銀行融資、個人貸款、藥費分期及藥廠債務風險共擔模式，並不斷地在發展新病人醫療財務。
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