罕見疾病為醫師及病人都帶來獨特的挑戰，包含病患群體規模小、治療費用高昂且複雜，以及診斷和照護上的重重困難。為了提升罕病治療的成功率，製藥公司大多透過「病患支持計畫」（Patient Support Programs, PSPs）系統服務，與療法同步提供的整合性支援服務，為病人提供協助，同時協作醫師達成治療計畫。
PSPs的服務範疇廣泛，涵蓋保險導航、財務援助、病人教育、護理支持，乃至於用藥依從性指導。隨著罕病療法的普及及AI 製藥技術的成熟，美國FDA核准的新藥中，超過半數用於罕見疾病），PSPs的重要性也日益凸顯。
PSPs在罕病管理方面的投資價值，可以從依從性、病人滿意度、用藥可近性、治療結果以及成本效益等關鍵績效指標，近年在罕病領域領先的製藥公司如武田（Takeda）、賽諾菲（Sanofi）、諾華（Novartis）和輝瑞（Pfizer）等，對PSPs的投資也日益精準化。
PSP對關鍵指標的影響及投資效益
從製藥公司的角度來看，投資在罕見疾病PSPs能帶來數項實質商業效益：
- 提高患者留存率與忠誠度： 透過協助患者堅持治療並感到被支持，PSPs能培養患者對產品和公司的忠誠度。在情感、財務和醫療方面獲得支持的患者，更有可能持續治療並信任該品牌，從而建立長期忠誠度。abbvie為Humira（儘管不是罕見疾病藥物，但治療複雜的免疫疾病）患者提供廣泛的支持計畫（「Humira Complete」）。該計畫的研究顯示出具體效益：參與計畫的患者在12個月時依從性提高約29%，並在2-3年內保持更好的依從性，停藥風險比未參與者低30%，住院次數顯著減少。abbvie利用這些結果證明其患者服務改善了真實世界結果和患者留存。此案例經常被引用為PSPs可同時推動健康和商業成果（每位病人更長的治療持續時間）的證據
- 擴大市場滲透與可近性： PSPs透過消除治療啟動障礙，有效提高市場滲透率。它們提供保險導航、財務援助和教育，從而提高新患者開始治療的比例。「首次給藥時間縮短」和更多患者堅持治療等指標，能向處方醫師證明PSP的價值。此外，醫師也更傾向於開立提供患者支持的藥物，因為他們知道患者將獲得在診間外的更完整照護。Sanofi 針對某些罕見疾病的計畫包括為患者和家庭提供免費諮詢師服務，這對於需要指導的兒科罕見疾病護理人員尤其重要。這種社會心理支持提高了病人滿意度，並可間接提高依從性（感到被支持的家庭更有可能堅持繁瑣的治療方案）。它還透過強調Sanofi對患者整體福祉的承諾（不僅僅是藥物供應）來區分其產品。
- 數據生成與真實世界證據（RWE）： PSPs產生了大量關於患者如何使用藥物、依從性模式、達成的結果以及停藥原因的真實世界數據。這些真實世界數據（RWD）對製藥公司極具價值。公司可以分析PSP數據，深入了解患者需求和非臨床試驗環境下的治療效果。這有助於為監管機構和支付者提供更好的證據：例如，PSP收集的長期結果數據可以支持新適應症的監管批准或滿足上市後研究要求。目前，有幾家公司已將RWE收集整合到其PSPs中——例如，PSPs供應商提供病人支持與電子健康記錄數據配對，在病人同意下持續收集結果。對於製藥商而言，這批豐富的真實世界證據可以為正在進行的開發（藥物生命週期管理）提供資訊，並在實踐中強化其療法有效性的論據。
- 提高患者滿意度與品牌聲譽： 運作良好的PSP能極大改善患者的治療體驗，進而提升公司聲譽。高患者滿意度（通常透過問卷或NPS衡量）表明製藥公司提供的價值超越了藥物本身。此類積極體驗增加了患者持續治療並在患者社群中推廣該療法的可能性。在罕見疾病領域，口碑和社群倡導的力量巨大；投資以患者為中心服務的製藥公司可以將其品牌和產品定位為對患者友好的。這種善意可以轉化為與患者倡導團體乃至監管機構更牢固的關係，監管機構日益鼓勵以患者為中心的藥物開發。
- 更符合價值導向型模式： 隨著醫療保健轉向價值導向型照護（value-based care)，製藥公司需要證明其療法確實以成本效益比改善了結果。PSPs在這方面提供了幫助，透過改善與藥物相關的真實世界結果（依從性、避免的併發症）。依從性提高意味著支付者能看到昂貴罕見疾病療法更好的價值。實際上，透過PSP提高治療依從性「增強了產品的價值主張」，並降低了支付者對結果的不確定性。一些創新安排將PSPs直接與價值導向型合約綁定。例如，全球存在一種模式，如果患者接受昂貴治療未能達到預期結果，製造商將提供財務減免（基於結果的返還, Outcome based Rebate）。這些合約只有在有強大的患者支持和監測來追蹤結果時才可行。透過投資PSPs，製藥公司發出了與價值導向型照護目標保持一致的服務在一個案例中，Novartis獲得美國監察長辦公室（OIG）的許可，為接受其CAR-T基因療法（Kymriah）的低收入患者提供差旅和住宿支持，既改善了可近性，又符合法規。此類支持不僅幫助了患者，也向政策制定者和支付者展示了公司對結果的承諾（確保患者能夠安全地實際接受治療並進行長期追蹤）。
PSPs帶來的策略優勢
除了即時的指標和投資報酬率，PSPs還為製藥公司在罕見疾病領域帶來更廣泛的策略優勢：
- 產品差異化： 在競爭激烈的治療領域（包括有多種治療選擇的罕見疾病），強大的PSP可以使產品脫穎而出。設計完善的PSP「證明了產品超越標準療效和安全措施的價值」。事實上，支付者在評估類似藥物時，會將PSP服務視為重要的差異化因素。透過真正滿足患者需求（教育、財務援助、照護協調），PSP使療法不僅僅是一種藥物，而是成為一個全面的解決方案。這可以影響醫師對病人照護承諾的心證，使其傾向於公司的產品。例如，Takeda和Sanofi在透過提供廣泛的患者支持（居家注射、疾病教育等），使其酶替代療法在罕見遺傳病治療中脫穎而出，使其產品對提供者和病人更具吸引力。研究和行業專家指出，以患者為中心的PSP是「各方共贏」的局面，既改善了結果，又為製藥公司的產品提供了附加價值。
- 加速市場滲透： 罕見疾病藥物的上市階段可以透過樞紐服務（hub services）來簡化新病人的入門流程，從而得到改善。PSPs提供的更快的病人入案驗證、預先授權支持和病人教育，使製藥上市後治療啟動更快。這意味著新療法能更快地在市場上站穩腳跟。此外，如前所述，如果存在支持基礎設施（他們知道患者將在複雜的自我注射、副作用管理等方面獲得幫助），醫師對開立新的罕見疾病藥物會感到更放心。在亞洲，罕見疾病的認知可能較低且醫療系統較為分散，PSPs同樣可以透過彌補差距來加速滲透。Takeda等公司已在亞洲利用PSPs（例如在東南亞，透過與非政府組織和病人團體或專業顧問合作）來提高診斷率，並讓符合條件的病人獲得治療，從而擴大可治療市場。
- 更強大的利害關係人關係： 病人支持計畫可以改善製藥公司與主要利害關係人（監管機構、支付者和提供者）的關係。監管機構看到了確保安全使用和監測的計畫價值（一些計畫要求風險評估和緩解策略，藥品風險評估與管理計畫(REMS)，通常包括病人教育成分，實際上也是PSP的一種形式。且更好的依從性數據，降低了支付者的不確定性，並能強化藥物的價值論證。當製造商能夠透過其PSP數據證明「接受我們療法的患者堅持治療更久，並獲得更好的結果」時，這將增強在定價和報銷談判中的議價能力。提供者（醫療專業人員）也受益：PSPs處理輔助方面（保險支付文書工作、病人培訓），減輕了醫療單位的負擔，也使醫療專業人員更願意成為合作夥伴。
PSPs 發展的區域障礙與努力
美國： 在美國，PSPs（通常稱為專科藥物的「樞紐」）是罕見疾病產品策略的既定組成部分。它們旨在解決複雜的報銷環境，並確保患者不會因財務或物流障礙而中斷治療。然而，其利用率仍未最大化——調查發現患者的認知度和參與度較低（只有約3-8%符合條件的患者使用這些計畫，主要原因是缺乏認知）。製藥公司正在努力透過醫師、藥師和數位管道加強PSPs的推廣，以彌補這一差距。美國的合規性和監管審查嚴格：公司必須謹慎設計PSPs，以避免被視為誘因（例如，某些共同支付援助在聯邦計畫中受到限制）。儘管面臨這些挑戰，趨勢是患者支持正成為罕見疾病療法上市不可或缺的一部分，輝瑞等公司正在創建專門的罕見疾病支持平台（例如pfizer 的「Together for Rare」和為tafamidis患者提供的VyndaLink計畫），將病人所需服務聯繫起來，運作良好的PSP可以提高治療持續性。abbvie的Humira®案例說明了這一點：透過提供護理支持、教育和追蹤照護，該公司在參與其PSP的病人中實現了可衡量的1-3年依從性改善，並比未參與的患者住院次數顯著減少。
亞洲： 在亞洲，PSPs的部署正在加速，儘管成熟度因國家而異。在日本和韓國，許多全球製藥公司在產品上市時擴展其患者支持服務（教育、客服中心等），與西方市場類似。在新興亞洲市場，PSPs是一個較新的概念，但正受到關注，通常側重於可近性和可負擔性。例如，印度現在已針對腫瘤學、罕見遺傳疾病和其他專科提供PSPs。在印度由於70%為自費用藥市場，PSPs主要提供財務諮詢、免費藥物或共同支付援助以及病人教育。差距依然存在：許多計畫以城市為中心且分散，對農村地區的覆蓋有限，且存在語言障礙。認知度在亞洲市場也是一個問題，不同於美國PSPs計是公開且官方提供查閱資料；在亞洲國家的PSPs資訊非常難被查詢。目前較開放性的資料是在中國，已開始鼓勵病人支持計畫以改善罕見疾病藥物的可近性（例如，透過慈善基金會或分級定價方案），東南亞國家正在討論恩慈用藥（compassionate use)和類似PSP模式的框架。
在台灣，PatientsForce 提供各大國際製藥公司的PSP服務已經落地化， 涵蓋保險導航、財務援助、病人教育、護理支持，乃至於用藥依從性指導，甚至在宅醫療與居家護理體系的連結，從投資效益結果來看，所服務的罕見疾病的病人的治療依從性都能顯著提升，並協助醫療體機解決人力負擔問題，從而提升病人對醫療的滿意度。
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